Refundacja Zolgensma – radość, ale i rozpacz wielu rodzin z SMA
Opublikowano: 23 sierpnia 2022

SMA jest chorobą rdzeniowo-mięśniową, prowadzącą do niepełnosprawności ruchowej, jak również do niewydolności oddechowej. W wyniku tej wady genetycznej w rdzeniu kręgowym obumierają neurony, które są odpowiedzialne za skurcze i rozkurcze mięśni. Stopniowo mięśnie słabną i zanikają, czego konsekwencją jest częściowy lub całkowity paraliż. Dokąd nie wprowadzono odpowiednich środków terapeutycznych i farmakologicznych, SMA było najczęstszą genetyczną przyczyną zgonów dzieci do 2 roku życia

Zolgensma jest to lek wykorzystywany do jednorazowego podania w terapii dzieci chorujących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Uznawany jest za najdroższy lek świata. Koszt terapii genowej, w tym przypadku jednej dawki leku wynosi 10 milionów złotych. Zebranie tej kolosalnej kwoty niemalże w każdym przypadku przekracza możliwości finansowe rodzin chorych dzieci, w związku z tym organizowane są zbiórki, głównie na portalu siepomaga.

Refundacja Zolgensma – od kiedy i dla kogo?

Ministerstwo zdrowia dnia 22 sierpnia przekazało informację, że lek Zolgensma będzie refundowany. Zmiany mają wejść w życie od września 2022 roku. To oczywiście wspaniała wiadomość. Wiele rodzin uwolni się od dramatu związanego z uzyskaniem środków na leczenie.

Kto będzie mógł skorzystać z refundacji?

Lek Zolgensma będzie dostępny dla dzieci

• do 6 miesiąca życia;
• bez uprzedniego leczenia SMA;
• badanych w Polsce w ramach Programu badań przesiewowych;

Dzieci powyżej 6 miesiąca życia leku nie dostaną

Gdy rozniosły się pierwsze wieści o refundacji, nadzieją napełniło się wiele rodzin dzieci chorujących na SMA. W wielu przypadkach nadzieja ta pękła jak bańka mydlana. Z refundacji, jak wynika z ustaleń, nie będą mogły skorzystać dzieci, które prędzej miały podawaną spinrazę. Co prawda łagodzi ona objawy choroby, jednak nawet przy stosowaniu tego typu leczenia ostatecznie dąży się do podania leku Zolgensma.

Kolejny dramat – wiek dziecka. Wystarczy, że dziecko z dniem pierwszego września 2022 nieznacznie przekroczy 6 miesięcy, na refundację już się nie załapie.

Wpływ dezinformacji na zbiórki siepomaga. Jakie mogą być skutki?

Dramat rodziców, których dzieci chore na SMA mają więcej niż 6 miesięcy jest oczywisty. Rozpacz, ból, poczucie niesprawiedliwości. Żyją nadzieją, że w tej kwestii być może coś się jeszcze zmieni i refundacją zostaną objęte wszystkie chorujące na SMA maluchy. Tymczasem muszą walczyć nadal. Istnieje jednak obawa, że ludzie wycofają się z pomagania zbiórkom SMA. Nie zawsze bowiem czytamy pełne treści, a często tylko nagłówki. Refundacja leku – wspaniale… Pamiętajmy jednak, że wciąż pozostaje wiele zbiórek, które małymi kroczkami dążą do uzyskania 10 milionów.

Oczywiście to wielka radość, że choć część dzieci otrzyma darmowe leczenie za pomocą Zolgensma. Wiele rodzin z pewnością odetchnęło z ulgą, jednak granica wiekowa, jaką wytyczono budzi liczne emocje w rodzinach pozostałych dzieci. Rozpaczliwe wpisy i wypowiedzi na stronach zbiórek w mediach społecznościowych rodzi mieszane uczucia. Czy jest jeszcze nadzieja, że coś się w tej kwestii zmieni? Tego nie wiemy, jednak idąc za licznymi prośbami zrozpaczonych rodziców nie zaprzestawajmy pomocy.

Kamila Em.